According to American Society of Gene Therapy; Gene Therapy can be defined as the use of genetic material (usually  DNA, RNA or oligonucleotide) to manipulate a patient's cells for the treatment of an inherited or acquired disease. Accordingly, Cell Therapy can be defined as the infusion or transplantation of whole cells into a patient for the treatment of an inherited or acquired disease. Thus, Gene Therapy and Cell Therapy are considered to be overlapping fields of biomedical research with similar therapeutic goals. In some instances, disease management requires combined use of gene and cell therapy approaches as in SCID therapy. In addition, Gene Therapy being the only realistic treatment option available in medical genetics will soon expected to enter the routine medical practice only after the successful completion of Clinical Trials. Meanwhile visitors are advised to visit gene therapy net and gene therapy review websites to obtain recent information on gene therapy.

Tıbbi genetiğin uygulama alanı olan gen tedavisi; genetik geçiş gösteren kalıtsal (kistik fibroz, SCID vb) veya sonradan edinilebilen (kanser, kardiyovasküler hastalıklar, diyabet, obesite vb.) insan hastalıklarını tedavi etmek maksadıyla, genlerin, küçük DNA ve RNA moleküllerinin insan hücrelerine organ ve dokularına transfer işlemini içeren bir tedavi yöntemidir. Çoğu zaman genetik insan hastalıklarının tedavisi (örneğin SCID hastalığında olduğu gibi) genlerle birlikte hücrelerin naklini gerektirir. Bu nedenle gen ve hücre tedavi yöntemleri birbirleriyle örtüşen veya birbirlerini tamamlayan iki tedavi yöntemi olarak kabul edilir. Gen tedavi klinik denemelerinden başarılı bulunanların yakın bir gelecekte rutin klinik kullanıma girmesi beklenmektedir. Bu arada ziyaretçilerimizin klinik gen tedavisi alanındaki son gelişmeleri gene therapy net ve gene therapy review websitelerinden takip etmelerini salık veririz.

Gen tedavi çalışmaları tüm dünyada üniversitelerde ya gen tedavi merkezlerinde/enstitülerde veya akademik olarak anabilim dalı/bilim dalı olarak faaliyet gösteren birimlerde yapılmaktadır. Gen tedavi merkezlerini/enstitülerini bir tarafa bırakacak olursak (University of North Caroline ve University of Iowa örneklerinde olduğu gibi) akademik gen tedavi çalışmalarının tıbbi genetik anabilim dalı altında yer aldığını (yapılandırıldığını) görebiliriz. Örneğin: Amerikan Gen Tedavi Birliği’nin kurucusu Dr. George Stamatoyannopoulus, University of Washington’da tıbbi genetik anabilim dalının başkanıdır. Amerikan Gen Tedavi Birliğinin ikinci başkanı Dr. James M. Wilson University of Penssylvania’da tıbbi genetik anabilim dalı başkanı olup bu bölüm altında insan gen tedavi programını (önceki ismiyle İnsan Gen Tedavi Enstitüsü) yürütmektedir. İndiana Üniversitesi tıbbi genetik anabilim dalı altında gen tedavisi bilim dalı yer almaktadır. Stanford Üniversitesi Tıp Fakültesi İnsan Gen Tedavi bölümünün başkanı 2005-2006 tarihleri arasında Amerikan Gen Tedavi Birliği’ne başkanlık eden Dr. Mark A. Kay’dir. University of Alabama’da İnsan Gen Tedavisi bilim dalı mevcuttur. Avrupa’dan örnek vermek gerekirse; İngiltere’deki Kings College of London’da ve yine Almanya’da University of Ulm’da gen tedavisi bilim dalları olarak faaliyet göstermektedir. Japonya’da Oseka Universitesi’ndeki gen tedavisi bilim dalı uzak doğudan bir örnek olarak değerlendirilebilir. Yukarıdaki örneklerden anlaşılacağı üzere Amerika Birleşik Devletleri’nde, Avrupa’da ve uzak doğu ülkelerinde gen tedavisi, bir bilim dalı olarak tıp fakültelerinde özellikle tıbbi genetik anabilim dalı altında faaliyet göstermektedir.